Bagnarelli A.E. Editor. Chat Geminis 3.0
La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.) define la Ciencia Regulatoria como la ciencia de desarrollar nuevas herramientas, estándares y enfoques para evaluar la seguridad, eficacia, calidad y rendimiento de todos los productos regulados por la FDA.
A diferencia de la investigación básica, que busca entender mecanismos fundamentales, la ciencia regulatoria se enfoca en la aplicación práctica para tomar decisiones sobre la salud pública.
Detalle sobre los pilares y áreas estratégicas que la FDA considera fundamentales:
Areas Estratégicas de la Ciencia Regulatoria
Para modernizar el proceso de revisión, la FDA se centra en estas disciplinas clave:
Toxicología moderna: Pasar de estudios tradicionales en animales a métodos de "toxicología computacional" y modelos celulares (in vitro) para predecir riesgos de forma más rápida y precisa.
Innovación en ensayos clínicos: Incorporar nuevas tecnologías, como biomarcadores y diseños estadísticos adaptativos, para que las pruebas en humanos sean más eficientes.
Medicina personalizada: Desarrollo de diagnósticos avanzados para asegurar que el paciente correcto reciba el medicamento adecuado basado en su perfil genético.
Ciencia de la fabricación: Fomentar nuevas tecnologías como la "fabricación continua" (en lugar de por lotes) para mejorar la calidad de los fármacos y reducir la escasez.
Preparación para la seguridad nacional: Desarrollar contramedidas médicas (vacunas, antivirales) ante amenazas biológicas, químicas o radiológicas.
Análisis de "Big Data": El uso de evidencia del mundo real (RWE) y minería de datos para monitorear la seguridad de un producto una vez que ya está en el mercado.
El objetivo principal es cerrar la brecha entre el descubrimiento científico y el acceso del paciente al producto. Sin ciencias regulatorias sólidas, un descubrimiento brillante en el laboratorio podría tardar décadas en llegar al mercado porque no existen los métodos para probar que es seguro.
Disciplinas que la integran
La FDA no la ve como una sola disciplina, sino como una intersección de: Biometría y Estadística. Epidemiología. Farmacología Clínica. Informática biomédica y Bioética.
Diagnósticos In Vitro (IVD)
En el área de laboratorios clínicos, la FDA aplica la ciencia regulatoria principalmente a través de los IVD. Estos son reactivos, instrumentos y sistemas destinados al diagnóstico de enfermedades o la determinación del estado de salud mediante el examen de muestras extraídas del cuerpo humano. La FDA evalúa estos dispositivos bajo un marco de análisis de riesgo y validez científica.
1. El Marco de Evaluación para IVD
A diferencia de un bisturí (dispositivo físico), un dispositivo de laboratorio se evalúa por la calidad de la información que proporciona. La ciencia regulatoria aquí se divide en dos tipos de validez:
Validez Analítica: ¿Qué tan bien mide el dispositivo lo que dice medir? (Sensibilidad analítica, especificidad, precisión y linealidad).
Validez Clínica: ¿Qué tan bien se relaciona el resultado de la prueba con una condición clínica o enfermedad específica en el paciente?
2. Prioridades Actuales en el Laboratorio
La FDA ha identificado áreas críticas donde la ciencia regulatoria está evolucionando rápidamente para adaptarse a las nuevas tecnologías:
A. Pruebas Desarrolladas en Laboratorio (LDT)
Históricamente, la FDA ejercía "discreción de cumplimiento" sobre las pruebas creadas y usadas dentro de un solo laboratorio. Sin embargo, debido a su creciente complejidad (como las pruebas genéticas), la FDA ha iniciado un proceso para regularlas de la misma forma que a los IVD comerciales, exigiendo que demuestren seguridad y eficacia de manera formal.
B. Diagnóstico de Acompañamiento (Companion Diagnostics - CDx)
Es una de las áreas más avanzadas de la medicina de precisión. Son pruebas esenciales para el uso seguro de un fármaco específico.
Ejemplo: Una prueba de laboratorio que identifica una mutación genética específica para determinar si un paciente es candidato a una quimioterapia dirigida.
C. Patología Digital e Inteligencia Artificial
La ciencia regulatoria ahora desarrolla estándares para evaluar algoritmos de IA/Machine Learning que analizan láminas de patología o resultados de laboratorio. El reto aquí es cómo regular un software que "aprende" y puede cambiar su comportamiento con el tiempo........
(*) Una vez que esta en la pagina del articulo 2) , pulsando el botón derecho puede acceder a su traducción al idioma español Este blog de bioquímica-clínica está destinado a bioquímicos y médicos; la información que contiene es de actualización y queda a criterio y responsabilidad de los mencionados profesionales, el uso que le den a la misma.
Nueva presentación el 27 de Enero
Dr. Anibal E. Bagnarelli,
Bioquímico-Farmacéutico,UBA.
Cordiales saludos.
Ciudada de Buenos Aires. R. Argentina
