Paolo Petazzi, Laia Miquel Serra, Sergio Huertas, Cecilia González, Neus Boto, Eduardo Muñiz Diaz, Pablo Menéndez, Ana Sevilla,Núria Nogués .Edición del gen ABO para la conversión del tipo sanguíneo A al tipo universal O en células madre pluripotentes inducidas por humanos derivadas de donante Rh nulo. Clin Transl Med. 2022; 2(10): e1063. Josep Carreras Leukemia Research Institute and Immunohematology Laboratory, Barcelona Spain
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Interesante artículo de investigación sobre la edición del gen ABO para la conversión del tipo sanguíneo A al tipo O universal en células madre pluripotentes inducidas por humanos, derivadas de donantes Rh nulo. Este innovador estudio, presenta un enfoque prometedor para abordar potencialmente los problemas de compatibilidad de tipos sanguíneos en la medicina transfusional.
¿Cuáles son las posibles implicaciones de esta técnica de edición de genes para el campo de la medicina transfusional?
La técnica de edición de genes descrita en el artículo de investigación tiene implicaciones importantes para el campo de la medicina transfusional. Al demostrar la viabilidad de convertir el tipo de sangre A al tipo universal O utilizando la tecnología CRISPR/Cas9, el estudio abre varias implicaciones potenciales: 1). Abordar la compatibilidad del tipo de sangre 2). Mejor suministro de sangre 3). Aplicaciones de diagnóstico 4). Potencial terapéutico futuro.
En general, la técnica de edición de genes descrita en el estudio tiene el potencial de revolucionar la medicina transfusional al abordar los desafíos de compatibilidad del tipo de sangre, mejorar la disponibilidad de sangre compatible y abrir nuevas posibilidades para aplicaciones diagnósticas y terapéuticas en el campo.
¿Cómo contribuye el uso de la tecnología CRISPR/Cas9 al éxito de este enfoque de edición de genes?
1- El uso de la tecnología CRISPR/Cas9 es un factor clave en el éxito del enfoque de edición de genes descrito en el artículo de investigación. CRISPR/Cas9 es una poderosa herramienta de edición de genes que permite modificaciones precisas, eficientes y específicas de secuencias de ADN. En el contexto de este estudio, se utilizó CRISPR/Cas9 para editar el gen ABO en células madre pluripotentes inducidas por humanos (hiPSC) derivadas de un donante Rh nulo, con el objetivo de convertir el tipo de sangre A en tipo universal O.
2- Los investigadores diseñaron dos estrategias diferentes de edición de genes utilizando la tecnología CRISPR/Cas9: knock-in (KI) y knock-out (KO). La estrategia KI implicó introducir una deleción de un solo nucleótido (c.261delG) en el gen ABO, imitando el alelo ABO*O.01 (O1) inactivo más común. La estrategia KO implicó apuntar al tercer exón del gen ABO, generando un cambio de marco y truncando la proteína. Ambas estrategias fueron diseñadas para anular la expresión de la α-1,3-N-acetilgalactosamina transferasa (A-transferasa), que es responsable de la expresión del antígeno A en los glóbulos rojos.
3- El uso de la tecnología CRISPR/Cas9 permitió una edición precisa y eficiente del gen ABO en hiPSC, lo que resultó en la conversión exitosa del tipo de sangre A al tipo universal O. Los investigadores pudieron aislar y seleccionar clones con las ediciones genéticas deseadas utilizando Sanger-secuenciación y confirmó la ausencia de objetivos no deseados mediante análisis in silico y el ensayo de endonucleasa T7.
¿Cuáles son los próximos pasos para una mayor investigación y desarrollo en esta área?
La demostración exitosa de la edición del gen ABO utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 en este estudio abre varias vías para una mayor investigación y desarrollo en el campo de la medicina transfusional. Algunos posibles próximos pasos incluyen: 1. Optimización de la eficiencia de la edición de genes 2. Producción in vitro de glóbulos rojos 3. Estudios de seguridad y eficacia 4. Expansión a otros antígenos de grupos sanguíneos
En general, la demostración exitosa de la edición del gen ABO utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 en este estudio abre varias posibilidades interesantes para una mayor investigación y desarrollo en el campo de la medicina transfusional.
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Nueva presentación el 10 de Febrero.
Cordiales saludos.
Dr. Anibal E. Bagnarelli,
Bioquímico-Farmacéutico,UBA.
Ciudad de Buenos Aires, R. Argentina
