Bridget M. Kuehn. Nuevas fronteras en el manejo de la hemofilia A: un tratamiento novedoso requiere enfoques de prueba actualizados. Clinical Laboratory News: Decem 1, 2020
La aparición de emicizumab (Hemlibra) ha marcado un cambio radical tanto en el tratamiento clínico como en el seguimiento de laboratorio de muchas personas con hemofilia A. Este medicamento, introducido por primera vez en 2017 como una alternativa a los agentes de derivación para pacientes que han desarrollado inhibidores y ya no pueden tomar la terapia de reemplazo estándar del factor VIII (FVIII), también se usa cada vez más en pacientes sin inhibidores del FVIII. Varias consideraciones están impulsando este repunte: la facilidad de uso y la dosificación menos frecuente de emicizumab, así como los datos que respaldan su eficacia.
En lugar de reemplazar el agente de coagulación FVIII, emicizumab imita su actividad utilizando un anticuerpo monoclonal biespecífico, dijo Michael Spannagl, MD, PhD, profesor en el departamento de hemostasia de la Universidad Ludwig Maximilian de Munich en Alemania. Esto crea un nivel constante del fármaco durante semanas, eliminando la necesidad de dosificaciones y controles frecuentes asociados con el reemplazo de FVIII, que tiene una vida media corta que produce picos y valles entre dosis en los niveles en sangre. “Es un concepto completamente nuevo y una farmacología completamente diferente”, agregó Spannagl.
Para respaldar el manejo clínico de los pacientes que toman emicizumab, the National Hemophilia Foundation (NHF) y the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors’ Organisation (UKHCDO) han creado una Guía. Tanto estas Guias como el fabricante del medicamento, Genentech, recomiendan NO utilizar las pruebas de laboratorio tradicionales basadas en el tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) porque darán resultados aberrantes. En cambio, los tres recomiendan el uso de ensayos cromogénicos específicos, así como otros ajustes en los protocolos de prueba.
Ampliación de uso e indicaciones
Los impresionantes resultados del ensayo HAVEN 2 publicado a fines de 2019 mostraron que emicizumab redujo drásticamente las hemorragias en niños con hemofilia A que han desarrollado inhibidores de la terapia de reemplazo de FVIII (Blood 2019; 134: 2127–38). Estos resultados establecieron aún más la función del emicizumab, que fue aprobado por primera vez por la FDA en 2017 para adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del FVIII, dijo Steven Pipe, MD, director médico pediátrico the Hemophilia and Coagulation Disorders Program at the University of Michigan in Ann Arbor. “Emicizumab ha cambiado el enfoque estándar para pacientes con inhibidores de FVIII. En mi propia práctica, no hay pacientes con inhibidores que no estén tomando emicizumab para su profilaxis regular ".
Antes de que el emicizumab estuviera disponible, explicó Pipe, las únicas opciones de profilaxis para pacientes con inhibidores del FVIII eran los agentes de derivación, como el factor VIIa recombinante o el concentrado de complejo de protrombina activado. Estos productos tienen resultados inconsistentes para tratar hemorragias y no previenen las hemorragias con tanta eficacia como el FVIII, dijo. Emicizumab, sin embargo, tiene "resultados fenomenales, ya que los pacientes reducen sus tasas de hemorragia esencialmente a cero", dijo Pipe......
